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- W139672018 abstract "El tratamiento genico, definido como la introduccion de un gen exogeno en una celula receptora para conseguir un beneficio terapeutico, ya es una realidad. Pese a la generalizada publicidad negativa asociada con la oncogenesis inducida por el vector en varios pacientes, hace varios anos se consiguio la correccion sostenida de una forma ligada al sexo de inmunodeficiencia combinada grave como consecuencia del tratamiento genico mediado por retrovirus [1]. Pese al exito, estos resultados combinados ilustran efectivamente la muy real posibilidad de mutagenesis insercional asociada con cualquier modificacion integradora del genoma humano. Al evaluar las plataformas de tecnologia con la capacidad de abordar este tema puede tener valor la consideracion teorica de las mas amplias propiedades de un sistema vector ideal para el tratamiento genico. Este vector no debe estar limitado por constricciones arbitrarias del tamano de un gen deseado impuestas por la biologia del virus huesped, sino que deberia ser capaz de expresar el gen de forma sostenida, fisiologicamente adecuada, segun determinen sus elementos reguladores endogenos, que pueden extenderse en cientos en incluso miles de kilobases (kb) de ADN genomico. Este vector no debe expresar proteinas extranas que pudieran desencadenar reacciones inmunogenicas potencialmente fatales [2-4]. Ademas, este vector debe ser no integrador, eliminando asi la posibilidad de oncogenesis por insercion, y ser inmune a los efectos silenciadores del gen impuestos por el ambiente de cromatina local en el punto de la insercion [5]. Por ultimo, este vector deberia ser capaz de replicar y segregar con gran fidelidad junto a los cromosomas naturales de la celula huesped, transmitiendose fielmente en las subsiguientes generaciones de celulas hijas y manteniendo la expresion de su carga de proteina terapeutica." @default.
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