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- W2085045639 abstract "La diabetes mellitus tipo 1 es una enfermedad crónica que resulta de la destrucción autoinmune de las células beta pancreáticas. Aunque la terapia sustitutiva con insulina permite a los pacientes llevar una vida activa, no impide la aparición de complicaciones secundarias graves cuando el control de la glucemia es insuficiente, y está asociada al riesgo de padecer episodios de hipoglucemia. Por tanto, es necesario disponer de terapias más efectivas y seguras. La terapia génica se puede considerar una nueva aproximación o herramienta prometedora en la búsqueda de una curación para la diabetes. Los avances en el campo de la terapia génica nos permiten disponer de vectores más seguros y eficaces para transferir los genes de interés a las diferentes células/tejidos del organismo. En esta revisión se presentan, por un lado, los elementos que es preciso tener en cuenta a la hora de diseñar una estrategia de terapia génica para la diabetes y, por otro, las diferentes aproximaciones actuales para la diabetes tipo 1. Por último, se discuten los resultados más relevantes descritos en este campo. Type 1 diabetes mellitus is a chronic disease characterized by autoimmune destruction of insulin-producing beta-cells. Current insulin replacement therapies offer many patient benefits, but do not prevent secondary complications when glycemic control is insufficient and are associated with the risk of hypoglycemia. Therefore, more efficient and safer therapies are still required. Gene therapy is considered a new approach/tool to treat diabetes. Important advances in the field of gene therapy have made vectors both more efficient and safer in delivering genes to most tissues and cell types. In this review, we first analyze the key issues that should be considered for designing a new gene therapy approach for diabetes and second, we discuss main approaches currently under investigation for this disease. Finally, most relevant results in the field are presented." @default.
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