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- W2330008754 abstract "Erbliche bedingte Myopathien bilden eine heterogene Gruppe von Muskelerkrankungen, bei denen genetische Mutationen unterschiedliche Auswirkungen auf die Physiologie der Muskelzelle haben. Diese können zu einem teilweisen oder kompletten Verlust der Funktion wichtiger Proteine führen, aber auch zur Produktion von toxischen Produkten auf RNA- und Proteinebene. Verschiedenste therapeutische Ansätze wurden in den letzten Jahren experimentell an Tiermodellen und in klinischen Studien getestet. Strategien wie Zellersatztherapien mit Stammzellen, Gentherapie mit viralen Vektoren und Therapien mit Antisense-Oligonukleotiden haben vielversprechende Resultate geliefert, die nun teilweise in klinischen Studien validiert werden und somit Hoffnung auf eine baldige klinische Anwendung wecken." @default.
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