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• W2478708051 abstract "Each year, approximately 1/10,000 children worldwide will be diagnosed with a renal tumour, with almost four-fold variation by ethnicity and geography. Wilms’ tumour (WT) or nephroblastoma is by far the most common subgroup, accounting for nearly 90% of renal tumours and 6% of all childhood cancers. In Europe, most cases are managed with neoadjuvant chemotherapy prior to surgery, whereas in North America, children usually undergo immediate surgery. Both groups use stage of disease and histology to risk stratify and dictate postoperative treatment. Irrespective of protocol, almost 90% of WT patients survive. For the non-WT, prognosis is more variable and treatment is usually more intensive. Improvements in risk stratification and relapse monitoring are needed, as approximately half of the 15% of children who relapse do not survive. Several molecular biomarkers with prognostic significance have been identified but most await validation prior to clinical use. As many patients experience severe acute or long-term treatment-related toxicity, a further priority is to identify children for whom a reduction in treatment would not compromise survival. Increased understanding of WT biology, and the advent of cell and animal models for drug testing, has guided development of targeted therapies. Translating these preclinical results into a clinical difference for high-risk patients is challenging, due to the small numbers of children suitable for early phase trials, the genetic heterogeneity of WT and the low prevalence of known somatic mutations. A remaining challenge is the geographical variation in survival seen both within Europe and more dramatically across other continents, such as Africa. To improve these inequalities, the current priority is to standardise diagnostics, monitoring and treatment through international collaboration in well-designed prospective clinical observational studies and trials. Chaque année, un néphroblastome ou tumeur de Wilms (WT) va être diagnostiqué chez 1/10 000 enfants dans le monde. WT est la tumeur rénale la plus fréquente de l’enfant et représente 7 % de l’ensemble des cancers pédiatriques. En Europe, la plupart des patients sont traités selon les recommandations de la Société internationale d’oncologie pédiatrique Renal Tumours Study Group (SIOP-RTSG) avec chimiothérapie néo-adjuvante avant chirurgie. En Amérique du Nord, les patients sont opérés d’emblée au diagnostic selon les recommandations du Children's Oncology Group (COG). Le stade de la maladie et le type histologique de la tumeur sont utilisés par les deux sociétés pour stratifier le risque tumoral et déterminer le traitement postopératoire. La survie globale est proche de 90 %, quel que soit le protocole utilisé. Malgré cet excellent pronostic, environ 15 % des patients rechutent, rendant nécessaire l’amélioration de la stratification du risque tumoral et la prise en charge de la rechute. La moitié des patients qui rechutent ne seront pas en rémission secondaire. Récemment, des marqueurs biologiques ont été identifiés mais nécessitent d’être validés avant leur utilisation en pratique clinique. Une partie des patients présente une toxicité sévère post-traitement, rendant prioritaire l’amélioration de la qualité de vie pour les survivants. Les marqueurs biologiques pourraient être une aide dans l’identification des patients pour lesquels une réduction du traitement permettrait de limiter les effets secondaires sans diminuer les chances de survie. L’amélioration de la connaissance biologique des néphroblastomes et l’apparition de modèles cellulaires ou animaux pour tester les nouveaux médicaments ont conduit au développement de thérapies ciblées. Cependant, les résultats encourageants de la recherche biologique n’ont pas encore trouvés leur traduction en clinique pour les patients de haut-risque, ce qui pourrait s’expliquer par l’hétérogénéité génétique du néphroblastome et la faible prévalence des mutations somatiques connues. La survie des patients atteints de néphroblastome est hétérogène en Europe et extrêmement faible dans le continent africain. Pour améliorer ces inégalités, la priorité actuelle est de standardiser le diagnostic, la prise en charge et le traitement grâce aux collaborations internationales au-delà des frontières." @default.
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