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- W2902955774 abstract "L'approche Bayesienne permet d’enrichir l'information apportee par l'essai clinique, en integrant des informations externes a l'essai. De plus, elle permet d’exprimer les resultats directement en termes de probabilite d’un certain effet du traitement, plus informative et interpretable qu’une p-valeur et un intervalle de confiance. Par ailleurs, la reduction frequente d’une analyse a une interpretation binaire des resultats (significatif ou non) est particulierement dommageable dans les maladies rares. L’objectif de mon travail etait d'explorer la faisabilite, les contraintes et l'apport de l'approche Bayesienne dans les essais cliniques portant sur des cancers rares lorsque le critere principal est censure. Tout d’abord, une revue de la litterature a confirme la faible implementation actuelle des methodes Bayesiennes dans l'analyse des essais cliniques avec critere de survie.Le second axe de ce travail a porte sur le developpement d’un essai Bayesien avec critere de survie, integrant des donnees historiques, dans le cadre d’un essai reel portant sur une pathologie rare (osteosarcome). Le prior integrait des donnees historiques individuelles sur le bras controle et des donnees agregees sur l’effet relatif du traitement. Une large etude de simulations a permis d’evaluer les caracteristiques operatoires du design propose, de calibrer le modele, tout en explorant la problematique de la commensurabilite entre les donnees historiques et actuelles. Enfin, la re-analyse de trois essais cliniques publies a permis d’illustrer l'apport de l'approche Bayesienne dans l'expression des resultats et la maniere dont cette approche permet d’enrichir l’analyse frequentiste d’un essai." @default.
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