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- W4232531219 abstract "Los síndromes de falla medular (SFM) son trastornos infrecuentes, con una incidencia anual de 2-4 casos por millón. Las opciones de tratamiento incluyen terapia de inmunosupresión (TIS) y restauración de la hematopoyesis con trasplante de progenitores hematopoyéticas (TPH).Objetivo: Analizar los desenlaces de pacientes pediátricos diagnosticados con SFM tratados en una institución de alta complejidad.Pacientes y Método: Estudio retrospectivo de pacientes pediátricos con diagnóstico de SFM que consultaron a la Fundación Valle del Lili, Cali. Se realizo análisis estadístico descriptivo según SFM adquirida (SFMA) y SFM congénita (SFMC). Los desenlaces incluyeron: tratamiento, complicaciones, supervivencia global (SG) en los trasplantados, calculada con el método KaplanMeier.Resultados: Se incluyeron 24 pacientes con SFM, edad 6,5 ± 4 años, 50% mujeres. El 58% fueron SFMC, 9 con anemia de Fanconi, 2 disqueratosis congénita, 2 trombocitopenia amegacariocítica congénita, uno anemia Diamond-Blackfan. Doce pacientes con TPH tuvieron SG a 5 años de 83%. SFMA correspondió al 42%, 6 recibieron TIS-TPH, 3 TIS y 1 TPH, la SG del grupo con TIS-TPH fue 86%. Seis pacientes fallecieron, 4/6 relacionadas con infección.Conclusiones: En esta serie fue mayor el número de casos con SFMC. La SG de los pacientes llevados a TPH es comparable con la reportada en estudios recientes. La causa de muerte predominante fue infecciosa que también se ha reportado previamente. El tratamiento instaurado en los pacientes de esta serie mostró resultados favorables en un centro de alta complejidad en un país latinoamericano." @default.
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